米兰-全球首次利用鼻黏膜移植神经干细胞治疗帕金森病—新闻—科学网

近日，北京协和病院神经外科传授王任直、包新杰和神经科传授万新华团队结合展开的一项“操纵人源神经干细胞医治帕金森病的I期临床研究”获得冲破性进展。与既往经由过程脑定向移植的路子分歧，这是全球初次经由过程鼻黏膜移植神经干细胞医治帕金森病，这类无创体例被证实是平安有用的。研究成果以原创性论著的情势颁发在《精神病学、神经外科和精力病学杂志》。

帕金森病是一种中枢神经系统退行性疾病，其首要特点是年夜脑的多巴胺能神经元逐步削减，跟着疾病进展，晚期患者将损失自理能力，持久卧床可能致使多种严重并发症，对患者和其家庭甚至全部社会造成繁重承担。今朝，帕金森病的医治方式首要包罗药物和手术，但只能临时减缓病症，没法实现病情逆转，更不克不及从底子上治愈。最近的研究功效提醒，成年人年夜脑中的神经干细胞可以从头分化为神经元。但帕金森病患者自己的病变下降了神经干细胞的增殖能力，难以发育成为健康的神经元。今朝，全球正在进行多项操纵外源性神经干细胞医治帕金森病的临床实验，多采取脑内定向打针或腰椎穿刺这两种体例来移植干细胞，都属在有创操作。

北京协和病院研究团队灵敏地捕获到了一条“近路”。“鼻腔作为年夜脑的‘后门’，其黏膜下存在一条直接通往年夜脑深处的‘巷子’——嗅觉神经通路，为植入的神经干细胞绕过血脑樊篱、直接抵达方针区域供给了可能。”为了证实“抄近路”的可行性，研究团队展开了单中间、对研究者和受试者都不设盲、剂量递增的人源神经干细胞经鼻黏膜路子移植医治帕金森病的I期临床研究。

研究纳入了18名得病5年以上的中晚期帕金森病患者。患者被分为3个剂量组，别离经鼻黏膜路子接管每次150万、500万和1500万人源神经干细胞医治。受试者每周需接管1次干细胞移植，总计4次。医治竣事后，进行12个月的随访评估。

在平安性评估中，研究者未发现与医治相干的、有临床意义的平安问题或严重不良事务，影象学查抄也未发现肿瘤或其他异常。在有用性评估中，研究者采取活动障碍协会同一帕金森疾病评定量表（MDS-UPDRS）对受试者的精力、行动、情感、平常勾当、活动功能、并发症进行评价。成果显示，从医治完成后第3个月至第12个月，受试者在所有时候点的得分均显著降落，活动症状和糊口质量较着改良；特殊是在医治竣事后的第6个月，平均评分降落19.9分，改良幅度最年夜。经鼻黏膜路子移植神经干细胞的平安性和有用性得以证实。研究还发现，受试者评分的改良与人源神经干细胞剂量程度之间没有明白的相干性。

“比拟传统的脑内定向打针或腰椎穿刺移植，经鼻黏膜路子移植医治的体例加倍便捷，并且无创，可以屡次反复移植。这一方式将有用提高细胞的存活率和功能性整合效力，从而实现神经收集的有用修复与功能恢复。”研究团队暗示，下一步将进行更年夜范围、更持久的随机对比II期临床实验来进一步验证其结果。

相干论文信息：https://doi.org/10.1136/jnnp-2023-332921

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